5岁女儿自存脐带血联合造血干细胞移植成功救治白血病父亲

近日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)(以下简称“血研所”)干细胞移植中心姜尔烈教授及其团队,成功完成了血研所首例亲缘脐带血联合造血干细胞移植治疗慢性粒单核细胞白血病(高危组)的案例,为移植治疗白血病中常见的配型难问题,提供了新的解决方案。

不幸罹患慢性粒单核细胞白血病  

寻找合适供者一波三折

今年3月,36岁的梁先生来到血研所干细胞移植中心就诊,此前,他因皮肤散在瘀斑在当地医院检查,血常规检查提示全血细胞减少,血小板计数非常低,医生表示有患血液系统疾病的可能,建议到专科医院进一步诊断。在血研所进行全面检查后,梁先生不幸被确诊为慢性粒单核细胞白血病(高危组)。据了解,该疾病是临床上较为少见的血液疾病,单纯依靠药物无法彻底治愈,只有通过异基因造血干细胞移植才有治愈可能。

梁先生正值而立之年,对于争取生存质量及平稳康复有强烈的意愿,在与医生沟通后,他决定采用异基因造血干细胞移植治疗,最优化治疗效果。然而,从寻找供者到配型的过程却没有想象中顺利。梁先生与亲属HLA配型结果显示,他与姑姑、女儿均为单倍体相合,但姑姑存在基因突变,无法为他捐献造血干细胞,除了女儿之外,短期内找不到其他合适的单倍体供者。梁先生女儿年仅5岁,更重要的是,女儿22kg的体重与父亲79kg的体重差异过大,极有可能出现采集的女儿外周血造血干细胞数量不够,导致移植失败的情况。

女儿出生时存储的脐带血

为梁先生带来新希望

在治疗陷入困境之际,血研所的医护人员通过一次关键的询问,为这场与时间赛跑的生命斗争带来了一线生机。当他们询问梁先生家人是否保存了女儿出生时的脐带血时,梁先生一家给出了肯定的答复。这个关键信息的发现,不仅为梁先生提供了一次宝贵的移植机会,也点燃了治愈的希望之光。脐带血,这个富含造血干细胞的宝贵资源,拥有重建人体血液和免疫系统的潜力,成为治疗疾病的"生命之源"。

姜尔烈教授和他的团队迅速行动,针对梁先生的具体情况,精心制定了一套治疗方案。他们决定采用一种创新的治疗方法:将患者女儿的脐带血中的造血干细胞与外周血中的造血干细胞相结合,进行联合移植,这也成为血研所首例亲缘脐带血联合造血干细胞移植的案例。

联合移植手术顺利

零感染顺利出仓出院

5月10日,梁先生进入血研所干细胞移植中心的移植仓,在接受了清髓性预处理后,他于5月20日迎来了关键的一步——回输女儿的脐带血造血干细胞。经检验,这份珍贵的脐带血,经过5年的冻存质量达标,并显示出良好的活性。

接下来的两天里,梁先生又连续两次接受了女儿外周血中的造血干细胞。在移植后的第17天和第21天,他分别完成了粒细胞和血小板的植入。在血研所医护团队的精心监护和专业护理下,梁先生整个移植过程顺利,顺利闯过了清髓预处理、皮肤及脏器损伤、干细胞输注反应、骨髓抑制期感染等多个移植相关风险关口,最终零感染顺利出仓。目前,梁先生已经出院,正在定期随诊中。

血研所干细胞移植中心是国内最早开展造血干细胞移植治疗血液病的单位之一,经过几十年发展,在异基因造血干细胞移植、自体造血干细胞移植及血液病诊疗等领域取得了令人满意的成绩。中心主任姜尔烈教授带领团队长期专注血液学特别是造血干细胞移植的预处理方案和感染防治方面的临床研究,相关成果已在Blood、Nat Commun、Immunology、Front Immunol、Cell Mol Immunol、Biol Blood Marrow Transplant等学术期刊发表多篇论文,为血液病领域的研究和临床治疗提供了新的思路和方法。

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脐带血蕴含宝贵价值

关键时刻可救命

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,其中蕴含着重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,在临床上可用于治疗80多种疾病,是珍贵的生命资源。脐带血中的造血干细胞较骨髓和外周血来源的造血干细胞原始活性更高、再生力强、排斥性低,并且随取随用,直系亲属间配型概率高,因而是造血干细胞移植的重要来源之一。

梁先生此次脐带血联合外周血造血干细胞顺利移植是非常幸运的,两者联合治疗弥补了单一来源的造血干细胞可能总数量不够的风险,同时,脐带血移植解决了移植中常见的配型难问题,其丰富的免疫活性细胞,促进了外周血干细胞的植入,帮助患者获得更好的疗效,为后续血液系统疾病救治提供了新的解决方案。